Thérapie génique
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La thérapie génique est l'insertion de gènes dans des cellules et des tissus individuels pour traiter une maladie, en particulier les maladies héréditaires. La thérapie génique vise particulièrement à complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel. Bien que cette technologie n soit encore à ses premiers balbutiements, elle a déjà été utilisée avec un certain succès.
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Arrière-plan
Types de thérapie génique
La thérapie génique somatique
Toute approche thérapeutique reposant sur la modification, momentanée ou durable, du pool d'information génétique d'un individu est une approche de thérapie génique. La thérapie génique n'est aujourd'hui envisagée que somatique dans le sens ou les techniques de modification du patrimoine génétique visent à modifier uniquement les cellules qui ne participent pas à la reproduction sexuée : les spermatozoïdes et ovules, et les cellules souches qui les génèrent, ne doivent pas être modifiées génétiquement par le transfert du gène-médicament.
La thérapie génique in vivo
Les vecteurs, virus modifiés génétiquement ou morceaux d'ADN chargés de transférer le gène thérapeutique, sont injectés directement dans l'organisme, et modifient le patrimoine génétique des cellules du patient à l'intérieur de l'organisme.
La thérapie génique ex vivo
Les vecteurs, virus modifiés génétiquement ou morceaux d'ADN chargés de transférer le gène thérapeutique,sont utilisés en laboratoire pour modifier les cellules extraites de l'organisme d'un patient. Les cellules modifiés génétiquement sont ensuite réinjectées au patient.
La thérapie génique germinale
Bien que déjà fonctionnelle dans le cadre de l'expérimentation animale, la modification génétique des cellules germinales impliquées dans la reproduction sexuée n'est actuellement pas envisagée dans la mesure où l'impact des modifications génétique affecte la descendance du patient, posant alors des problèmes éthiques non résolus pas la société.
Vecteurs en thérapie génique
Rétrovirus
Adénovirus
Virus adéno-associés
Problèmes et éthique
Voir aussi
Liens externes
- (en) Gene Therapy: Molecular Bandage? University of Utah's Genetic Science Learning Center
- (en) The American Society of Gene Therapy
- (en) The European Society of Gene Therapy
- (en) 2003 news relating to gene therapy
- (en) Research Group at Cambridge, UK working on an overcomming current hurdles to successful gene therapy
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